韩志强 委员 ：

您提出的 “ 关于将罕见病脊髓性肌萎缩症用药纳入 医疗保障 的 提案 ” 收悉， 现 答复如下：

医疗保障是减轻群众就医负担的基本制度安排。在省委、省政府的正确领导下，省医疗保障局 高度重视包括罕见病患者在内参保人员的医疗保障工作，通过公平普惠实施基本医疗保险、完善大病保险等补充医疗保障措施、筑牢医疗救助托底保障防线，统筹发挥三重制度综合保障，梯次减轻参保群众医疗费用负担。目前， 全省 基本医疗 保险 已覆盖超过 7 200 万人，参保率稳定在 95%以上，基本实现应保尽保。

一、 关于将罕见病脊髓性肌萎缩症用药 （ 如诺西那生钠注射液 ） 纳入 大病保险保障范围 的建议

国家不断探索建立罕见病用药保障机制。近年来通过不断调整医保药品目录，将新增治疗儿童患者的原发性肉碱缺乏症的左卡尼汀口服溶液，多发性硬化症的特立氟胺片、治疗 C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊以及治疗肺动脉高压的司来帕格片、波生坦片、马昔腾坦片和利奥西呱片等10余个罕见病药品纳入了医保 药品目录 ， 药品 价格明显下降，罕见病患者保障水平明显提升。 2020年12月，国家医保局、人力资源社会保障部印发了《关于印发<国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020版）>的通知》（医保发〔2020〕53号）， 再次 对药品目录进行调整，将 亨廷顿舞蹈症、渐冻症 等疾病用药纳入了目录，同时明确规定 “各地应严格执行《药品目录》，不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品” 。

脊髓性肌萎缩症用药 诺西那生钠注射液一针售价高达 70万元，人均年用药费用高达数百万人民币，出于对基本医保基金承受能力的考虑，国家目前尚未把该药纳入基本医保药品目录 。 大病保险是基本医疗保障制度的拓展和延伸，是对基本医疗保障的有益补充，基本医疗保险和大病保险报销都基于国家药品目录 。 河北省医保局严格执行国家规定， 针对您提出的 将罕见病脊髓性肌萎缩症用药 （ 如诺西那生钠注射液 ） 纳入 大病保险保障范围的建议，目前尚无法实现。下一步省医保局将根据国家药品目录调整情况，及时将相关疾病纳入我省基本医保及大病保险报销范围。

二、 关于 建立罕见病用药多部门保障机制 的建议

省医保局与相关部门 加强工作协同，积极开展罕见病患者医疗服务保障工作。 一 是提高罕见病诊疗和管理水平。国家卫生健康委联合相关部门发布我国第一批罕见病目录，为制定罕见病相关政策提供了参考范围。制定印发《罕见病诊疗指南》，依托行业组织开展相关培训，提高诊治罕见病的规范化水平。建立罕见病诊疗协作网，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊 ， 逐步实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标。 目前， 全国范围内 共有 324家医院 罕见病 协作网医院 ， 河北省有 11家 。 二 是加强 罕见病 用药供应保障。国家卫生健康委联合相关部门联合印发《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》，将健全罕见病用药政策列为应对解决药品短缺问题的 6类措施之一，制定发布鼓励仿制药品目录、鼓励研发申报儿童药品清单等。通过“重大新药创制”科技重大专项对一些罕见病用药研发提供支持。建立健全药品短缺监测预警体系，提高监测效率和应对能力，着力解决临床罕见病用药短缺问题。 三是加强对罕见病患者的社会救助。 省委办公厅、省政府办公厅 2020年出台 《关于改革完善社会救助制度的若干措施》 ， 就 改革完善低保、特困人员救助供养、医疗救助、教育救助、住房救助、就业救助、受灾人员救助、临时救助等八大救助制度作出了具体部署 。 河北省医保局会同民政、残联、扶贫办等部门 通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，进一步降低其医疗负担。原则上，低保对象、特困人员等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约 70% 。 民政等部门积极推动完善慈善领域各项法规政策，引导慈善力量参与罕见病患者帮扶，开展了一批特色鲜明、具有广泛社会影响力的品牌项目，为罕见病患者群体提供救助。一些社会组织开展了针对某种特定罕见病的专项慈善活动，如红十字会设立我国首个 0-14周岁贫困重型再生障 碍 贫血 儿童的专项基金 ——东方天使基金。

针对您提出的由省政府牵头建立全省罕见病用药保障基金的建议，我们认为 在现行制度已经为罕见病患者医药费用提供了解决渠道的情况下，建立政府主导的罕见病专项基金需慎重考虑。 下一步省 医保局将积极会同有关部门，探索罕见病用药保障措施，尽力而为、量力而行，逐步提高罕见病患者的保障水平。

三、关于 提升 商业保险 在 罕见病保障 中的作用的建议

河北省 高度重视发挥商业健康保险对基本医保的补充作用，采取有效措施，支持商业健康保险发展。一是鼓励商保产品开发。鼓励商业保险机构开发适销对路的健康保险产品，满足群众差异化、多样化的健康需求；鼓励企业和个人通过参加 商业保险及多种形式的补充保险，解决基本医保之外的需求。二是支持商保机构参与医保治理。规范和加强与商业保险机构合作，支持商业保险机构参与大病保险承办，给予税收减免和免征营业税、保险业务监管费和保险保障金等优惠。鼓励商业保险机构参与长期护理保险制度试点，探索委托管理、购买以及定制护理服务和护理产品等方式，提高经办服务能力。从商业健康保障产品保障范围看，目前 已有多种 重大疾病保险产品将一些罕见病纳入保障范围中 ， 为罕见病患者提供就医费用保障。

您 提出的 将罕见病脊髓性肌萎缩症用药纳入 医疗保障的相关建议，反映了罕见病患者需求和呼声，贴合现阶段医疗保障制度改革发展实际，对健全罕见病患者用药保障机制具有积极参考意义。下一步，我们将深入贯彻落实《 中共河北省委、河北省人民政府 关于深化医疗保障制度改革的意见》，在统筹强化三重制度综合保障的基础上，夯实医疗救助托底保障功能，研究探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制。同时，加强部门协同，提高罕见病患者诊疗服务水平，提升罕见病用药供应保障能力，做好罕见病审评审批，加快发展商业健康保险，鼓励商业保险机构为包括罕见病患者在内的人民群众提供更多的保障产品，合力维护好罕见病患者基本医疗权益。

河北省医疗保障局

202 1 年 5月 24 日